Este website utiliza cookies propias y de terceros. Alguna de estas cookies sirven para realizar analíticas de visitas, otras para gestionar la publicidad y otras son necesarias para el correcto funcionamiento del sitio. Si continúa navegando o pulsa en aceptar, consideramos que acepta su uso. Puede obtener más información, o bien conocer cómo cambiar la configuración, en nuestra Política de cookies?
Versión Española Versión Mexicana Ibercampus English Version Version française Versione italiana

martes, 9 de marzo de 2021  
    en Ibercampus en  | Consejo Editorial | Quienes Somos | Ideario | Contacto | Tarifas Publicitarias | Suscribirse | RSS RSS
I+D+i
Capital humano
Economía
Cultura
Estrategias verdes
Salud
Sociedad
Deportes
Debates y firmas invitadas
Entrevistas
Educación
Becas & prácticas
Empleo y Formación
Iberoamérica
Tendencias
Empresas y RSC
Universidades
Convocatorias
Ranking Wanabis
Denuncias de los consumidores
Consumo
El Tiempo
EMPRESAS Y RSC Ampliar +  
Un año de sentencia europea sobre el IRPH y 1,3 millones de familias siguen sin recuperar su dinero
Directivos de 181 multinacionales se comprometen a priorizar la RSC más que los beneficios
UE, el mayor ´paraíso´ mundial, forzará a las multinacionales a publicar pagos fiscales a cada país
ABENGOA
ABERTIS
ACCIONA
ACERINOX
ACNUR
ACS
ADECCO
AMADEUS
ARCELORMITTAL
ASIFIN
BANCO POPULAR
BANCO SABADELL
BANCO SANTANDER
BANKIA
BANKINTER
BBVA
BME
CAIXABANK
DIA
EBRO
ENAGAS
ENDESA
FCC
FERROVIAL
GAMESA
GAS NATURAL
GRIFOLS
IAG (IBERIA)
IBERDROLA
INDITEX
INDRA
JAZZTEL
MAPFRE
MEDIASET
OHL
REE
REPSOL
SACYR
SOLIDARIOS
TÉCNICAS REUNIDAS
TELEFÓNICA
VISCOFAN
UNIVERSIDADES Ampliar +  
UPC, entre las mejores del mundo en Arquitectura e Ingenierías del ránking QSWUR 2021
A 2ª vuelta el 18M los 2 candidatos que participaron en el falso máster de la expresidenta Cifuentes
Desvelan con ayuda de UPM la ionización de plasmas
 Universidades




















ENTREVISTAS Ampliar +  
"Contamos con numerosas `lecciones aprendidas`que ayudarán a mejorar los sexenios de transferencia"
Jeremy Rifkin: Sin infraestructuras para vivir de forma distinta,"vendrán más pandemias y desastres"
"En este siglo habrá humanos como hoy, otros construidos por ingeniería genética y los modificados"
EMPLEO Y FORMACIÓN Ampliar +  
Díaz y el viceprimer ministro belga acuerdan promover la propuesta de directiva de Salario Mínimo UE
Ciclo de seminarios web sobre la Ley de Formación Profesional cuya redacción empezó hace dos meses
El Supremo unifica doctrina sobre las vacaciones: las empresas no podrán cambiar fechas a sus fijos
IBEROAMÉRICA Ampliar +  
Perspectivas Económicas de América Latina 2021: la influencia de la inversión española aumentará
La Real Academia supera por la pandemia su crisis y los mil millones de consultas digitales al año
La lengua española vuelve a la Casa Blanca y sus redes sociales tras cuatro años de trolas de Trump
TENDENCIAS Ampliar +  
Nace en Valladolid, eEvents, pionera de eventos audiovisuales
La producción constante necesita la automatización
La región cerebral de la que depende el consumo de alcohol es la que regula la respuesta al peligro


SALUD
La UE designa un medicamento huérfano contra algunas anemias

Un doctor español lidera la terapia genética


La Comisión Europea ha declarado en 2014 el "Vector lentiviral conteniendo el gen piruvato quinasa de hígado y eritroide (PKLR)" como nuevo medicamento huérfano para el tratamiento de la Deficiencia en Piruvato Quinasa, una enfermedad hereditaria que afecta al metabolismo energético de los eritrocitos o glóbulos rojos.
Redacción 29 de diciembre de 2014 Enviar a un amigo
Comparte esta noticia en LinkedInComparte esta noticia en FacebookComparte esta noticia en TwitterEnviar a MeneaméAñadir a del.icio.usAñadir a YahooRSS


El medicamento huérfano es un vector lentiviral que permitirá mediante terapia génica la corrección genética de las células madre hematopoyéticas de pacientes con Deficiencia en Piruvato Quinasa. Estas células madre hematopoyéticas serán obtenidas del paciente y, una vez corregido su defecto genético, serán reinfundidas de nuevo en el paciente, con el objetivo de corregir la anemia, así como el resto de los síntomas de la enfermedad. Además, la corrección será duradera y definitiva, pudiéndose considerar curado de su enfermedad genética.

Estrategias similares se ha llevado a cabo con éxito en otras enfermedades genéticas, tales como algunas inmunodeficiencias primarias. Los vectores lentivirales, como el ahora declarado como medicamento huérfano, son más seguros y eficaces que los vectores utilizados en los ensayos iniciales de terapia génica.

Los trabajos desarrollados para la declaración del medicamento huérfano para el tratamientos de la Deficiencia en Piruvato Quinasa han sido dirigidos por el doctor José Carlos Segovia, Jefe de la Unidad de Diferenciación y Citometría, en la División de Terapias Innovadoras en el sistema hematopoyético del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas / Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras, dependiente del Instituto de Salud Carlos III (CIEMAT-CIBERER) y la Unidad Mixta de Terapias Avanzadas del Instituto de Investigación Sanitaria-Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD, UAM) y realizados por las Dras. María García Gómez y Susana Navarro, también pertenecientes a la misma unidad. El proyecto ha sido financiado por diferentes instituciones, como la Comisión Europea (7º Programa Marco), el Ministerio de Economía y Competitividad (Programas Nacionales de Investigación), el Instituto de Salud Carlos III (Programa de Redes temáticas de Investigación Corporativa y CIBER de Enfermedades Raras), la Fundación Botín y el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jimenez Díaz. Esta designación constituye el segundo Medicamento Huérfano obtenido por la División de Terapias Innovadoras en el Sistema Hematopoyético del CIEMAT-CIBERER-IIS.FJD, demostrando el claro enfoque traslacional en el ámbito de la investigación biomédica de estas instituciones.

La Deficiencia en Piruvato Quinasa

La Deficiencia en Piruvato Quinasa es una anemia rara que afecta a una de cada 20.000 personas. Se produce por un defecto en la maquinaria del glóbulo rojo para generar la energía necesaria para sus funciones de mantenimiento estructural y transporte de oxígeno. Este déficit energético se traduce en una lisis de los glóbulos rojos enfermos, produciendo anemias que pueden llegar a ser fatales para el paciente. Los tratamientos actuales son paliativos y, en los casos más severos el único tratamiento curativo es el trasplante de células de la médula ósea de un donante compatible Puesto que las probabilidades de disponer de un donante familiar compatible son limitadas con frecuencia se recurre al trasplante con células de donantes no emparentados, lo cual conlleva mayores complicaciones terapéuticas debidas al rechazo inmunológico. La terapia génica basada en el medicamento huérfano desarrollado por el CIEMAT-CIBERER-IIS-FJD utilizará las células del propio paciente, cuyo defecto génético será corregido, superando los problemas de disponibilidad de donante y de rechazo post-trasplante, al tratarse de células del propio paciente.

Otros asuntos de Salud
Más asuntos de Salud
La Covid, interconectada con otras pandemias, como obesidad y deterioro de la salud metabólica
El deporte favorece la salud mental en el confinamiento, según un estudio de UNIR y otros campus
Los estudios de la Covid-19 olvidan el papel del sexo, según una revisión de Science
OMS y ciencia coinciden: SARS de la Covid-19 terminará como un resfriado endémico, sin desaparecer
OMS lo documenta con 2 profesoras sevillanas:la COVID eleva desigualdades en migrantes y refugiados
El confinamiento empeoró a 7 de cada 10 personas con deterioro cognitivo, quienes se abandonaron
Casi el 10% de los españoles ya ha pasado el COVID, menos del doble que al terminar el confinamiento
UPM sitúa en más de 66.000 los fallecidos por COVID en España,y el INE estima18.000 más que Sanidad
El Gobierno aprueba un plan de vacuna COVID: España podría ser el 2º país europeo tras Alemania
Europa empieza a ´diseñar´ el mundo post-Covid aún lejos de controlar la pandemia,y menos en España
Un modelo de atención integral evita deterioros al 70% de los pacientes de edad avanzada con COVID
Sin fecha aún para el anuncio de que alumnos de ESO y bachillerato de Cataluña se harán sus PCR
En vigor el nuevo Estado de Alarma,estas son las medidas adoptadas o proyectadas por cada autonomía
Estudio OMS en 32 países:las 4 grandes terapias no bajan las muertes por COVID, y España y UE pagan
España, el país europeo con mayor exceso de muertes durante la primera ola de la pandemia
Confinados 200 universitarios del colegio mayor Penyafort en Universitat de Barcelona
Día de la Salud Mental: OMS resalta graves daños del COVID tras recibir sólo el 2% del presupuesto
7 vacunas COVID en fase 3 (ensayos en humanos), pero las primeras solo nos serán accesibles en 2021
Boticaria García, Premio Estrategia NAOS por su especial divulgación de hábitos saludables
Más de 13.000 personas firman las peticiones de las 55 sociedades científicas del I Congreso COVID

Suscríbete gratis a nuestro boletín
LIBROS
Capitalismo progresista. La respuesta a la era del malestar
Discípulos de Piketty narran cómo los ricos contribuyen menos que jubilados y cómo hacerles pagar
La Covid-19 repite el patrón de hace un siglo, según "Una nueva historia de la gripe española"
Una palabra mágica. La primera estrella de la noche. Cuentos solitarios por la seguridad vial
Lanzan en España la tesis de que el trabajo está matando a la gente y a pocos les importa
Tres Cantos y la Universidad Popular, un siglo después de extenderse por España estas instituciones
TESIS Y TESINAS
´Las redes de poder en España´ hacen que Podemos caiga en la ´jaula de hierro estatal´
Solo un 11% de las tesis publicadas en las 22 universidades de Red Vives utilizan lengua catalana
La factura de agua de grandes ciudades será reducida por riegos inteligentes aunque suba en bolsa
La lucha contra la pandemia, menos eficaz por la polarización política y social
Un documento prueba que Junta de Andalucía desvía 11 millones del COVID para salvar Canal Sur
Equilibrio y control postural en la niñez autista, claves para mejorar su integración sensorial
1 Tu negocio se hunde y no quieres que te arrastre
2 El interrogatorio (Przesluchanie)
3 DÍA DEL FUTURO: Visiones transhumanistas
4 Miedo a la muerte
5 Muere Manuel Delgado, guardián de secretos de un poder económico mayor que el político en España
6 OMS concluye que el virus de la COVID-19 tiene origen animal y no circulaba en Wuhan hasta diciembre
7 Un año sin equipos para aprender online en un millón de casas:los primeros 175.839 llegarán en marzo
8 Acuerdo social en el complemento para reducir la brecha de género en pensiones: casi 400 € año-hijo
9 Semana negra en Barcelona: vandalismo organizado, tolerado y contrario a la libertad de expresión
10 Día Internacional de la Mujer y la Niña en la Ciencia menos activo que en 2020,pese y por la COVID
RANKING WANABIS Ampliar +  
"La evolución del e-learning: de "sólo ante el peligro" al aprendizaje interactivo"
"Los profesionales con formación online están mejor preparados para la economía global"
El big data, la robótica y el Mobile Learning, principales tendencias del e-learning
DEBATES Y FIRMAS Ampliar +  
Gibraltar, hacia otro acuerdo de mínimos que devalúe lo grande: la soberanía no es local ni virtual
La gobernanza mundial, ya en peligro (mucho antes del asalto al Capitolio de los EE.UU)
La reforma del PDI de Castells: hacia más diferencias salariales y discrecionalidad por autonomías
Aviso Legal | Política de Privacidad | Consejo Editorial | Quienes Somos | Ideario | Contacto | Tarifas Publicitarias | RSS RSS